Μια σημαντική εξέλιξη στην αντιμετώπιση του ασυμπτωματικού πολλαπλού μυελώματος υψηλού κινδύνου (ΑΠΜ) καταγράφεται μέσα από πρόσφατη δημοσίευση στο κορυφαίο ιατρικό περιοδικό New England Journal of Medicine, με έντονη ελληνική παρουσία και επιστημονική πρωτοπορία.
Ο Καθηγητής Θεραπευτικής Αιματολογίας Ογκολογίας της Ιατρικής Σχολής του ΕΚΠΑ και πρώην Πρύτανης, Μελέτιος (Θάνος) Δημόπουλος, είναι ο πρώτος συγγραφέας της μελέτης φάσης 3 AQUILA, η οποία ανοίγει νέους θεραπευτικούς ορίζοντες για χιλιάδες ασθενείς με ασυμπτωματικό πολλαπλό μυέλωμα (ΑΠΜ,) μια κατάσταση που μέχρι πρότινος αντιμετωπιζόταν μόνο με παρακολούθηση, παρά τον υψηλό κίνδυνο εξέλιξης σε συμπτωματική και μη αναστρέψιμη μορφή της νόσου.
Η μελέτη AQUILA - Μια επιστημονική τομή
Η τυχαιοποιημένη, πολυκεντρική, διεθνής μελέτη AQUILA αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα της δαρατουμουμάμπης (daratumumab) -ενός μονοκλωνικού αντισώματος κατά του CD38 – ως μονοθεραπεία, έναντι της μέχρι σήμερα καθιερωμένης πρακτικής της «ενεργού παρακολούθησης».
Στη μελέτη συμμετείχαν 390 ασθενείς με ΑΠΜ υψηλού κινδύνου. Όπως καταγράφεται στα αποτελέσματα, η χορήγηση δαρατουμουμάμπης υποδορίως μείωσε τον κίνδυνο εξέλιξης της νόσου ή θανάτου κατά 51%, με την πενταετή επιβίωση χωρίς εξέλιξη να φτάνει το 63%, έναντι 41% στην ομάδα παρακολούθησης. Ακόμη και σε υποομάδες ασθενών με πολύ υψηλό κίνδυνο (βάσει των κριτηρίων Mayo 2018), το θεραπευτικό όφελος ήταν εντυπωσιακό: η διάμεση επιβίωση χωρίς εξέλιξη δεν είχε ακόμα επιτευχθεί στην ομάδα θεραπείας, ενώ στην ομάδα παρακολούθησης ήταν μόλις 22,1 μήνες.
Η μελέτη συνοδεύτηκε από άρθρο σύνταξης (editorial) των Francesco Maura και P. Leif Bergsagel με τίτλο: Targeting the Tumor and the Immune System in Smoldering Multiple Myeloma, υπογραμμίζοντας τη σημασία της πρώιμης ανοσοθεραπευτικής παρέμβασης.
Ιστορική έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή
Με βάση τα παραπάνω δεδομένα, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε για πρώτη φορά τη χρήση της δαρατουμουμάμπης σε ασθενείς με ασυμπτωματικό πολλαπλούν μυέλωμα υψηλού κινδύνου - μια απόφαση-ορόσημο που αλλάζει ριζικά τη διαχείριση της νόσου.
«Μέχρι σήμερα, οι γιατροί είχαν περιορισμένες επιλογές πέρα από την παρακολούθηση. Η έγκριση της δαρατουμουμάμπης προσφέρει μια ουσιαστική ευκαιρία να παρέμβουμε νωρίτερα, να επιβραδύνουμε ή να αποτρέψουμε την εξέλιξη της νόσου και να προστατεύσουμε τη λειτουργικότητα των οργάνων και την ποιότητα ζωής των ασθενών», τονίζει ο καθηγητής Δημόπουλος.
Το προφίλ ασφάλειας της θεραπείας ήταν διαχειρίσιμο, με τις πιο σοβαρές παρενέργειες να περιλαμβάνουν λοιμώξεις και αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης. Οι ανεπιθύμητες ενέργειες βαθμού 3 ή 4 καταγράφηκαν στο 40,4% των ασθενών που έλαβαν τη θεραπεία, έναντι 30,1% στην ομάδα παρακολούθησης, με μόλις 5,7% των ασθενών να διακόπτουν τη θεραπεία εξαιτίας τους.
Νέα πρότυπα στη θεραπεία του μυελώματος
Η συνδυασμένη επιστημονική και ρυθμιστική επιτυχία της μελέτης AQUILA και η πρώτη σχετική έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής αναδεικνύουν ένα νέο πρότυπο για την πρώιμη παρέμβαση στο πολλαπλούν μυέλωμα, αναγνωρίζοντας την ανάγκη θεραπείας όχι μόνο όταν η νόσος είναι συμπτωματική, αλλά και όταν η εξέλιξή της είναι προβλέψιμη και επικίνδυνη.
Η Ελλάδα διαδραματίζει ρόλο-κλειδί στις παγκόσμιες εξελίξεις της αιματολογικής ογκολογίας, με τον καθηγητή Μελέτιο Δημόπουλο και την ομάδα της Θεραπευτικής Κλινικής του ΕΚΠΑ στο ΓΝ «Αλεξάνδρα» να συνεισφέρουν καθοριστικά στην αλλαγή των διεθνών κατευθυντήριων γραμμών για τη θεραπεία της νόσου.
