Το asciminib της Novartis, με καινοτόμο μηχανισμό δράσης, έλαβε έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για ενήλικες ασθενείς με χρόνια μυελογενή λευχαιμία
- Η έγκριση στηρίχθηκε στα αποτελέσματα της βασικής μελέτης Φάσης III, ASCEMBL, στην οποία το asciminib σχεδόν διπλασίασε το ποσοστό μείζονος μοριακής ανταπόκρισης έναντι του bosutinib (25,5% έναντι 13,2%), ενώ το ποσοστό διακοπής της θεραπείας λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών ήταν πάνω από τρεις φορές χαμηλότερο (5,8% έναντι 21,1%) στις 24 εβδομάδες και επιβεβαιώθηκε στις 96 εβδομάδες. 1,2
- Γνωστό στην επιστημονική βιβλιογραφία ως αναστολέας STAMP, το asciminib προσφέρει μια διαφορετική θεραπευτική επιλογή σε ασθενείς με χρόνια μυελογενή λευχαιμία (ΧΜΛ) που παρουσιάζουν δυσανεξία ή ανεπαρκή ανταπόκριση μετά από τουλάχιστον δύο προηγούμενες θεραπείες με αναστολείς της τυροσινικής κινάσης. 1,2
- Η Novartis συνεχίζει την 20ετή δέσμευσή της για τον μετασχηματισμό του προτύπου φροντίδας στη ΧΜΛ, ελπίζοντας περισσότεροι ασθενείς σε όλον τον κόσμο να έχουν πρόσβαση στο asciminib, με την υποβολή φακέλων και τη διεξαγωγή πρόσθετων δοκιμών σε άλλα πλαίσια να βρίσκονται σε εξέλιξη.
Αθήνα, 12 Σεπτεμβρίου 2022 — Η Novartis ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε έγκριση στο asciminib για τη θεραπεία ενηλίκων με θετική στο χρωμόσωμα Φιλαδέλφειας ΧΜΛ (Ph+ ΧΜΛ) σε χρόνια φάση (ΧΦ), οι οποίοι έχουν προηγουμένως υποβληθεί σε θεραπεία με δύο ή περισσότερους αναστολείς τυροσινικής κινάσης (TKI). Το asciminib είναι η πρώτη θεραπεία για την ΧΜΛ στην Ευρώπη που δρα στοχεύοντας ειδικά τον μυριστοϋλικό θύλακα της ABL (στην επιστημονική βιβλιογραφία είναι γνωστό επίσης ως αναστολέας STAMP), προσφέροντας μια καινοτόμο θεραπευτική προσέγγιση για τους ασθενείς, οι οποίοι παρουσιάζουν δυσανεξία ή/και αντίσταση στις επί του παρόντος διαθέσιμες θεραπείες με TKI1.
«Μέχρι σήμερα, οι ασθενείς με ΧΜΛ στην Ευρώπη είχαν την εναλλακτική των από του στόματος θεραπειών με TKI, με τον ίδιο μηχανισμό δράσης, ενώ όσοι αντιμετώπιζαν σημαντικές ανεπιθύμητες ενέργειες ή αντίσταση σε αυτές τις θεραπευτικές επιλογές, συχνά αναγκάζονταν να εναλλάσσουν αυτές τις παρόμοιες θεραπείες, χωρίς να επιτυγχάνουν τον έλεγχο της ασθένειάς τους ή τη βελτίωση της ποιότητας ζωής τους», δήλωσε ο Δρ. Andreas Hochhaus, Επικεφαλής του Τμήματος Αιματολογίας και Ιατρικής Ογκολογίας στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο της Ιένας στη Γερμανία. «Η έγκριση του asciminib στην Ευρώπη, δεν θα μπορούσε να συμβεί σε καλύτερη συγκυρία και αποτελεί ορόσημο που θα προσφέρει σε πολλούς ασθενείς την ελπίδα διαχείρισης της ΧΜΛ».
Η έγκριση του asciminib από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή έρχεται σε συνέχεια της θετικής γνωμοδότησης της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) τον Ιούνιο και του προηγούμενου χαρακτηρισμού του asciminib ως ορφανού φαρμάκου. Η έγκριση αυτή ισχύει και για τα 27 κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, καθώς και για την Ισλανδία, τη Νορβηγία και το Λιχτενστάιν. Η έγκριση στηρίχθηκε σε αποτελέσματα από τη βασική μελέτη φάσης ΙΙΙ ASCEMBL, σύμφωνα με τα οποία το ποσοστό MMR στους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με asciminib ήταν σχεδόν διπλάσιο σε σύγκριση με το bosutinib [25,5% έναντι 13,2% (P=.029)], ενώ το ποσοστό διακοπής της θεραπείας λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών ήταν πάνω από τρεις φορές χαμηλότερο (5,8% έναντι 21,1%) στις 24 εβδομάδες, που αποτελούσε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο.1,2. Αυτά τα αποτελέσματα επιβεβαιώθηκαν κατά την μεγαλύτερη περίοδο παρακολούθησης, διάρκειας 96 εβδομάδων, όπου το ποσοστό MMR ήταν υπερδιπλάσιο με το asciminib σε σύγκριση με το bosutinib (37,6% έναντι 15,8%), ενώ το ποσοστό διακοπής λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών ήταν 7,7% για το asciminib και 26,3% για το bosutinib. Τα εν λόγω δεδομένα παρουσιάστηκαν σε προφορικές ανακοινώσεις κατά τη διάρκεια των ετήσιων συνεδρίων της Αμερικανικής Εταιρείας Κλινικής Ογκολογίας (ASCO) και της Ευρωπαϊκής Αιματολογικής Εταιρείας (EHA) τον Ιούνιο του 20223,4. Με βάση το σύνολο των ασθενών που εκτέθηκαν στο asciminib στη μελέτη ASCEMBL και στη μελέτη φάσης Ι, οι συχνότερες (επίπτωση > 20%) ανεπιθύμητες ενέργειες σε ασθενείς που έλαβαν asciminib ήταν μυοσκελετικός πόνος (37,1%), λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού (28,1%), θρομβοπενία (27,5%), κόπωση (27,2%), κεφαλαλγία (24,2%), αρθραλγία (21,6%), αυξημένα παγκρεατικά ένζυμα (21,3%), κοιλιακό άλγος (21,3%), διάρροια (20,5%) και ναυτία (20,2%) 1.
«Η έγκριση του asciminib από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή αποτελεί καθοριστικό ορόσημο που θα συμβάλλει ώστε οι ασθενείς με ΧΜΛ στην Ευρώπη να έχουν πρόσβαση σε αυτήν την καινοτόμο θεραπεία», είπε ο Haseeb Ahmad, Πρόεδρος, Europe Innovative Medicines, Novartis. «Συνεχίζοντας την εικοσαετή και πλέον πορεία καινοτομίας στη ΧΜΛ, είμαστε ενθουσιασμένοι με τη δυνατότητα να μετασχηματίσουμε και πάλι το πρότυπο φροντίδας για περισσότερους ασθενείς σε όλον τον κόσμο».
Εκτιμάται ότι κάθε χρόνο περισσότεροι από 6.300 άνθρωποι θα διαγνωσθούν με ΧΜΛ στην Ευρώπη5. Μολονότι πολλοί ασθενείς θα ωφεληθούν από τις διαθέσιμες θεραπείες με TKI, ένα σημαντικό ποσοστό μπορεί να παρουσιάσει δυσανεξία ή αντίσταση σε αυτές τις θεραπείες6-13.
Σχετικά με το asciminib
Το asciminib είναι η πρώτη θεραπεία για την ΧΜΛ που δρα ως αναστολέας STAMP, καθώς στοχεύει ειδικά τον μυριστοϋλικό θύλακα της ABL1,2. Αυτός ο καινοτόμος μηχανισμός δράσης μπορεί να συμβάλει στην αντιμετώπιση της αντίστασης σε ασθενείς με ΧΜΛ, οι οποίοι έχουν προηγουμένως υποβληθεί σε θεραπεία με δύο ή περισσότερους TKI, και των μεταλλάξεων στο ελαττωματικό γονίδιο BCR::ABL1, το οποίο συνδέεται με την υπερπαραγωγή λευχαιμικών κυττάρων.1,2, 14-20
Το asciminib αποτελεί σημαντική εξέλιξη για τους ασθενείς, οι οποίοι παρουσιάζουν αντίσταση ή/και δυσανεξία στις επί του παρόντος διαθέσιμες θεραπείες με TKI, ενώ αποτελεί αντικείμενο μελέτης σε πολλές θεραπευτικές γραμμές για τη ΧΜΛ σε χρόνια φάση, τόσο ως μονοθεραπεία όσο και ως θεραπεία συνδυασμού.1,14-28 Συγκεκριμένα, η μελέτη φάσης ΙΙΙ, ASC4FIRST (NCT04971226) αξιολογεί το asciminib σε νεοδιαγνωσθέντες ενήλικες ασθενείς με θετική στο χρωμόσωμα Φιλαδέλφειας ΧΜΛ (Ph+ ΧΜΛ) σε χρόνια φάση (ΧΦ) συγκριτικά με έναν TKI της επιλογής του ερευνητήί22.
Η Novartis έχει ξεκινήσει τη διαδικασία υποβολής φακέλων για το asciminib προς τις αρμόδιες ρυθμιστικές αρχές σε πολλές χώρες και περιοχές ανά τον κόσμο. Τον Οκτώβριο του 2021, ο FDA χορήγησε ταχεία έγκριση στο asciminib για τους ενήλικες ασθενείς με θετική στο χρωμόσωμα Φιλαδέλφειας ΧΜΛ (Ph+ ΧΜΛ) σε χρόνια φάση (ΧΦ), οι οποίοι προηγουμένως είχαν λάβει δύο ή περισσότερους TKI, βάσει του ποσοστού MMR στις 24 εβδομάδες, και πλήρη έγκριση για τους ενήλικες με θετική στο χρωμόσωμα Φιλαδέλφειας ΧΜΛ (Ph+ ΧΜΛ) σε χρόνια φάση (ΧΦ) με μετάλλαξη T315I. Σύμφωνα με το πρόγραμμα ταχείας έγκρισης, προϋπόθεση για τη συνέχιση της έγκρισης, όσον αφορά την πρώτη ένδειξη, ενδέχεται να αποτελέσει η επαλήθευση και περιγραφή του κλινικού οφέλους από επιβεβαιωτικά στοιχεία. Τα μακροπρόθεσμα δεδομένα αποτελεσματικότητας και ασφάλειας στις 96 εβδομάδες κοινοποιήθηκαν στον FDA και βρίσκονται επί του παρόντος σε διαδικασία αξιολόγησης μέσω εξέτασης κατά προτεραιότητα29.
Το asciminib έχει λάβει έγκριση σε πολλές χώρες εκτός ΗΠΑ, συμπεριλαμβανομένης της Ιαπωνίας, της Ελβετίας και του Ηνωμένου Βασιλείου, για τους ενήλικες με θετική στο χρωμόσωμα Φιλαδέλφειας ΧΜΛ (Ph+ ΧΜΛ) σε χρόνια φάση (ΧΦ) που έχουν εμφανίσει αντίσταση ή δυσανεξία σε τουλάχιστον δύο ή περισσότερες προηγούμενες θεραπείες.
Δήλωση αποποίησης ευθυνών
Το παρόν αποτελεί κείμενο επιστημονικού χαρακτήρα με αποκλειστικό σκοπό την επιστημονική ενημέρωση του αποδέκτη. Ο αποδέκτης αναγνωρίζει πως η Novartis Hellas ΑΕΒΕ επιμελήθηκε αποκλειστικά τη μετάφραση και ουδεμία ευθύνη φέρει έναντι οποιουδήποτε προσώπου για τον τρόπο χρήσης του υλικού από τον αποδέκτη, στην διακριτική ευχέρεια του οποίου εναπόκειται η ενδεχόμενη δημοσίευση, καθώς και ο τρόπος αυτής.
Το παρόν δελτίο τύπου περιλαμβάνει μελλοντοστραφείς δηλώσεις υπό την έννοια της Μεταρρυθμιστικής Πράξης περί Διαφορών για Ιδιωτικά Χρεόγραφα των Ηνωμένων Πολιτειών του 1995. Οι μελλοντοστραφείς δηλώσεις μπορούν γενικώς να αναγνωριστούν από τη χρήση λέξεων όπως «δυνητικό», «μπορεί», «θα», «σχέδιο», «θα μπορούσε», «είναι πιθανό να», «αναμένεται», «προβλέπεται», «προσπαθούμε να», «περιμένουμε», «πιστεύουμε», «δεσμευόμαστε», «υπό διερεύνηση», «γραμμή ανάπτυξης», «έναρξη» ή παρόμοιους όρους, ή από τις ρητές ή έμμεσες διατυπώσεις όσον αφορά δυνητικές εγκρίσεις διάθεσης στην αγορά ή νέες ενδείξεις ή επισημάνσεις υπό διερεύνηση ή εγκεκριμένων προϊόντων που περιγράφονται στο παρόν δελτίο τύπου, ή όσον αφορά δυνητικά μελλοντικά έσοδα από τα εν λόγω προϊόντα. Δεν θα πρέπει να βασίζεστε υπέρ το δέον σε αυτές τις δηλώσεις.
Τέτοιες μελλοντοστραφείς δηλώσεις βασίζονται στις τρέχουσες πεποιθήσεις και προσδοκίες μας όσον αφορά μελλοντικά συμβάντα, και υπόκεινται σε σημαντικούς γνωστούς και άγνωστους κινδύνους και αβεβαιότητες. Εάν ένας ή περισσότεροι από αυτούς τους κινδύνους ή τις αβεβαιότητες επαληθευτούν ή οι υποκείμενες παραδοχές αποδειχθούν εσφαλμένες, τα πραγματικά αποτελέσματα ενδέχεται να διαφέρουν ουσιαστικά από αυτά που αναφέρονται στις μελλοντοστραφείς δηλώσεις. Δεν υπάρχει καμία εγγύηση ότι τα υπό διερεύνηση ή εγκεκριμένα προϊόντα που περιγράφονται στο παρόν δελτίο τύπου θα υποβληθούν προς έγκριση ή θα λάβουν έγκριση για πώληση ή για οποιαδήποτε πρόσθετη ένδειξη ή επισήμανση σε οποιαδήποτε αγορά ή σε οποιαδήποτε συγκεκριμένη στιγμή.
Ούτε μπορεί να υπάρξει καμία εγγύηση ότι τα εν λόγω προϊόντα θα είναι εμπορικά επιτυχή στο μέλλον. Συγκεκριμένα, οι προσδοκίες μας σχετικά με τα εν λόγω προϊόντα, θα μπορούσαν να επηρεαστούν, μεταξύ άλλων, από εγγενείς αβεβαιότητες της έρευνας και της ανάπτυξης, όπως τα αποτελέσματα κλινικών δοκιμών και πρόσθετων αναλύσεων των υφιστάμενων κλινικών δεδομένων, από ενέργειες ή καθυστερήσεις εκ μέρους των ρυθμιστικών αρχών ή κυβερνητικές ρυθμίσεις εν γένει, από τις διεθνείς τάσεις περικοπής των δαπανών υγειονομικής περίθαλψης, συμπεριλαμβανομένων των συνεχών πιέσεων για μείωση των τιμών και αποζημίωσης από πλευράς των κυβερνήσεων, των πληρωτών και του γενικού κοινού και των απαιτήσεων για αυξημένη διαφάνεια στην τιμολόγηση, από τη δυνατότητά μας να κατοχυρώσουμε τα δικαιώματα πνευματικής ιδιοκτησίας μας ή να διατηρήσουμε την προστασία τους, από τις ειδικές προτιμήσεις συνταγογράφησης των ιατρών και των ασθενών, από τις γενικές πολιτικές, οικονομικές και επιχειρηματικές συνθήκες συμπεριλαμβανομένων των επιπτώσεων και των προσπαθειών άμβλυνσης πανδημικών νόσων όπως η νόσος λόγω του COVID-19, από ζητήματα ασφάλειας, ποιότητας, ακεραιότητας δεδομένων ή κατασκευής, από δυνητικές ή υπάρχουσες παραβιάσεις της ασφάλειας των δεδομένων και του απορρήτου των δεδομένων, ή βλάβες των πληροφοριακών μας συστημάτων, καθώς και από άλλους κινδύνους και παράγοντες που αναφέρονται στο τρέχον έντυπο 20-F της Novartis AG το οποίο έχει κατατεθεί στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς των ΗΠΑ.
Η Novartis παρέχει τις πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δελτίο τύπου ως έχουν σήμερα και δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να επικαιροποιήσει οποιεσδήποτε μελλοντοστραφείς δηλώσεις που περιέχονται στο παρόν δελτίο τύπου, εάν προκύψουν νέες πληροφορίες, μελλοντικά συμβάντα ή οποιαδήποτε άλλη αλλαγή.
Σχετικά με τη Novartis
Η Novartis εξελίσσει την ιατρική πρακτική με στόχο τη βελτίωση και την επέκταση της ζωής των ανθρώπων. Ως μια κορυφαία παγκόσμια φαρμακευτική εταιρεία, χρησιμοποιούμε καινοτόμα επιστημονικά δεδομένα και ψηφιακές τεχνολογίες για τη δημιουργία θεραπειών που κάνουν τη διαφορά σε τομείς όπου υπάρχει μεγάλη ιατρική ανάγκη. Στην προσπάθεια για ανακάλυψη νέων φαρμάκων, κατατασσόμαστε σταθερά μεταξύ των εταιρειών με τη μεγαλύτερη επένδυση σε έρευνα και ανάπτυξη στον κόσμο. Τα προϊόντα μας αγγίζουν περισσότερους από 800 εκατομμύρια ανθρώπους παγκοσμίως ενώ ανακαλύπτουμε καινοτόμους τρόπους για τη διεύρυνση της πρόσβασης στις πιο πρόσφατες θεραπείες μας. Περίπου 110.000 άνθρωποι, πάνω από 140 εθνικοτήτων, εργάζονται στη Novartis ανά τον κόσμο.
Στην Ελλάδα, η Novartis (Hellas) Α.Ε.Β.Ε. δραστηριοποιείται στα συνταγογραφούμενα φαρμακευτικά ιδιοσκευάσματα. Τα κεντρικά γραφεία βρίσκονται στη Μεταμόρφωση Αττικής και η εταιρεία απασχολεί 330 περίπου άτομα σε όλη την Ελλάδα.
